A gyermekkori agydaganatok genetikai hátterét térképezi fel a II. Sz. Gyermekgyógyászati Klinika most indult kutatása. A mintegy száz beteg bevonásával megvalósuló vizsgálat kiterjed arra is, hogy a felnőtteknél alkalmazott gyógyszerek közül melyek lehetnek hatékonyak a gyermekek esetében is.
A gyermekkori daganatos és leukémiás megbetegedések közül az agydaganatok a legrosszabb prognózisúak. Az érintettek körülbelül felét sikerül megmenteni, míg más daganatok esetében akár 80-90 százalék is lehet a gyógyulási arány – mondja Dr. Szabó András. A Semmelweis Egyetem II. Sz. Gyermekgyógyászati Klinikájának igazgatója hozzáteszi, a most indult, három éves, várhatóan száznál is több beteg részvételével megvalósuló kutatásukkal az agydaganatok genetikai hátterét igyekeznek feltérképezni, és azt is vizsgálják, hogy a felnőtteknél már alkalmazott, ám gyermekek esetében még nem használt terápiás készítmények közül melyek bizonyulnak hatékonynak ennél a korosztálynál is.
A gyermekkori daganatos megbetegedések szinte kivétel nélkül genetikai eredetűek, vagyis a sejt genetikai szabályozásának valamilyen zavara áll a háttérben. A 3 éves projekt során az összes, korábban itt kezelt agydaganatos beteg gyermek szövettani mintáját feldolgozzák genetikai szempontból, majd ezeket összevetik ugyanazoknak a pácienseknek a nem daganatos mintáival. Azt keresik, hogy hol vannak azok a megváltozott gének, amelyekről feltételezhető, hogy a gyermekeknél még nem alkalmazott, ám a felnőtteknél már hatékony készítményekkel csökkenteni lehet a kóros génaktivitásukat. Természetesen a jövőben a klinikára kerülő betegeket is bevonják majd a kutatásba, de ahhoz, hogy száz felett legyen a résztvevők száma, a korábbi szövetminták elemzésére is szükség van – hangsúlyozza Dr. Szabó András.
Mivel a gyerekkori tumorok esetében a daganatok genetikai eltéréseinek száma sokkal kisebb, mint a felnőtteknél, ezért kisebb esetszámnál is jó eséllyel eredményre jutnak majd kutatás során – mondja Dr. Szabó András, aki arra számít, hogy a kiválasztott minták akár 90 százalékánál is megtalálhatják a genetikai hibát. Így pedig lehetőség nyílhat arra, hogy akár már néhány éven belül egyénre szabottan, a mostaninál hatékonyabban tudják kezelni a pácienseket. Jelenleg ugyanis az agydaganatos betegek egységesen ugyanazt a citosztatikus kezelést kapják, ez azonban csak minden második páciens esetében hatásos. A személyre szabott terápiával ugyanakkor blokkolni tudják a hibásan működő gént, így azok a betegek is meggyógyulhatnának, akik a citosztatikus kezelésre nem reagáltak jól.
Dr. Szabó András elmondta azt is, hogy jelenleg évente 300-350 új daganatos megbetegedést diagnosztizálnak a gyermekek körében, országszerte hét centrumban látják el őket, körülbelül minden második beteg kerül hozzájuk. A gyerekek esetében jobbak a gyógyulási esélyek, mint a felnőtteknél, ez annak is köszönhető, hogy gyorsabban regenerálódik a szervezetük, viszonylag korai stádiumban kerülnek orvoshoz, és az esetek többségében nincsenek egyéb betegségeik, amelyek akadályozzák a beteg kezelését ill. a gyógyulást. (Forrás: SOTE)
